Reading...
Play button
Play button
Use LEFT and RIGHT arrow keys to navigate between flashcards;
Use UP and DOWN arrow keys to flip the card;
H to show hint;
A reads text to speech;
5 Cards in this Set
- Front
- Back
|
vad är definitionen på genterapi? vilka exempel finns då man kan använda sig av detta?
|
-att föra in ett funktionellt genetiskt material i en cell i terapeutiskt syfte
-ersätta en muterad gen -tumör "targeting" med immunstimulerande/apoptotisk gen -rädda döende celler (tillväxtfaktorer - NGF) -Monogenetiska recessiva sjukdomar, ex. haemophilia -Monogenetiska dominanta sjukdomar, ex. hyperkolesterolemi -Förvärvade genetiska sjukdomar, ex. cancer -Reglering av cell proliferation, ex. atheroskleros vid angioplastik -Cell survival/repair, ex. trauma i CNS -skydd mot infektions sjd./vaccinering |
|
|
det finns två klassificeringar av genterapi - vilka?
|
1. somatisk genterapt
-manipulering av kroppsceller -förändring påverkar inte avkomman 2. "Germ line" genterapi -manipulering av gener i reproduktionsceller -förändring förs vidare till avkomman -"knock out/in" möss -praktiseras INTE på människa idag! |
|
|
vad är en virusvektor?
|
-bärare av terapeutiskt cDNA/DNA/RNA beroende på typ av vektor
-kan INTE replikera i vanliga celler (undantag finns) -virala gener för replikation är borta, alternativt alla virala gener borta (gutless vector/high capacity vector) |
|
|
Retrovirus som vektor fördelar/nackdelar!
|
-ett höljebärande virus
-den vanligaste vektorn i kliniska försök -RNA virus med ett integrerat DNA intermediat -de flesta är baserade på MoMLV (ett musvirus) -kan modifiera tropism genom att modifiera envelope protein FÖRDELAR -bred tropism (nackdel?) -ger lång expression (integrerar kromosomalt) -låg immunogeicitet NACKDELAR -MoMLV kan bara infektera aktivt delande celler, svårt att använda in vivo (Lentevirus, ex. HIV, kan infektera både delande och icke-delande celler) -svårt att producera i höga titrar, bryts ned vid rening -begränsad insertion kapacitet (ca 8kb) -säkerhetsfrågor: rekombinering till "replication competent viru" i produktions cell linjen?; ospecifik integrering - insertional mutagenesis? |
|
|
Adenovirus som vektor - Fördelar/Nackdelar!
|
-viruset uppbyggt av en kapsid utan hölje
-näst vanligaste virus vektorn i kliniska försök -DNA virus -ingen kromosomal integrering FÖRDELAR -hög infektivitet -ger bra uttryck från transgenen -infekterar både delande och icke-delande celler -integrerar ej (nackdel?) -relativt harmlöst virus -stabilt -lätt att producera i höga titrar -relativt enkel retargeting -multipla serotyper, även icke humana virus NACKDELAR -svårt att få cell-specifik targeting som inte infekterar lever och mjälte -väldigt immunogent -vanligt i populationen -övergående expression, ingen kromosomal integrering (bättre som vaccin) |
